Ta droga terapia genetyczna - koszt ampułki leku to około półtora miliona złotych - jest teraz refundowana przez NFZ. To poprawi dostęp, ale pacjenci muszą spełnić określone kryteria, by skorzystać z tej terapii - mówi prof. Marcin Stopa.
Terapia jest dedykowana pewnej grupie pacjentów, którzy mają dziedziczną chorobę siatkówki, ale równocześnie mają potwierdzoną mutację w obrębie jednego z genów. Niestety nie jest to terapia, która będzie pomagała wszystkim pacjentom z chorobami siatkówki, ale daje nadzieję tym, którzy mają tę konkretną mutację.
- tłumaczy prof. Stopa.
Terapia będzie teraz podawana w ramach programu lekowego. Pod opieką okulistów z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Poznaniu jest w tej chwili 15 pacjentów z tą chorobą, z których wstępnie trzech mogłoby skorzystać z terapii genowej. Poznańscy lekarze przed czterema laty jako pierwsi w Polsce zastosowali ten lek.
Pacjenci z tym schorzeniem jeszcze w dzieciństwie w miarę funkcjonują, ale z roku na rok widzenie się pogarsza. Dzięki terapii genowej organizm zaczyna produkować zdrowe białko i chory zaczyna odzyskiwać wzrok, a chory gen zastępuje jego zdrowa kopia.